Как лечить спинально мышечную атрофию "Золгенсма"? В России оформлен первый препарат.

Минздрав зарегистрировал в России препарат для лечения спинальной мышечной атрофии "Золгенсма" швейцарской фармацевтической компании Novartis, которая подала документы еще в июле 2020 года, сообщает "Фармацевтический вестник".

"Золгенсму" применяют для лечения спинальной мышечной атрофии у детей в возрасте до двух лет. Он является самым дорогим препаратом в мире – один укол стоит более двух миллионов долларов. Пациентам со СМА необходим один укол "Золгенсмы" в течение всей жизни.

Спинальная мышечная атрофия – наследственное заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. В России им болеют больше 800 пациентов: взрослых и детей. У больных постепенно атрофируются мышцы ног, головы и шеи из-за того, что в их организме не работает ген, отвечающий за подачу импульсов от спинного мозга к мышцам. Сначала человек перестает ходить и начинает передвигаться в инвалидной коляске. Потом не может самостоятельно стоять, сидеть. Затем начинаются проблемы с дыханием и глотанием: люди не могут самостоятельно есть. Следующий этап – проблемы с легкими, постоянные пневмонии и, наконец, полная остановка сердца.

В России каждый год рождается 200 детей со спинальной мышечной атрофией. Точное число больных СМА в стране неизвестно – от трех до пяти тысяч.

"Золгенсму" в России закупали через фонд "Круг добра", созданный для помощи детям с тяжелыми и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями. Это единственная в России организация, у которой есть право покупать незарегистрированные в стране лекарства на государственные деньги. В этот фонд направляются средства, полученные в результате повышения ставки НДФЛ для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год.

Подробнее ➤