Компания Regeneron будет предлагать бесплатную терапию при потере слуха после одобрения FDA.

Компания Regeneron будет предлагать бесплатную терапию при потере слуха после одобрения FDA.

Компания Regeneron Pharmaceuticals Inc. будет предлагать генную терапию, восстановившую слух у небольшого числа детей с глубокой глухотой, совершенно бесплатно после того, как американские регулирующие органы одобрили это лечение.

Одобрение терапии в США, о котором было объявлено в четверг, является важной вехой для некоторых пациентов, которые на протяжении десятилетий полагались на кохлеарные импланты для восприятия звука. В США ежегодно рождается всего около 50 детей с потерей слуха, вызванной генетическим вариантом, на который направлено действие этой терапии.

Разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) было получено в тот же день, когда компания достигла соглашения с администрацией Трампа о снижении стоимости лекарств для некоторых категорий американцев, присоединившись к длинному списку компаний, которые пошли на ценовые уступки.

В рамках соглашения с Белым домом компания Regeneron заявила, что снизит цену, взимаемую с программы Medicaid для малоимущих и инвалидов, а также снизит стоимость своего препарата от холестерина Praluent для пациентов, приобретающих его через TrumpRx. Компания также согласилась бесплатно предоставлять генную терапию для лечения потери слуха американским пациентам.

Компания Regeneron была последней из крупных фармацевтических компаний, на которую президент Дональд Трамп нацелился в рамках своего плана по снижению затрат в США до уровня других развитых стран.

Акции Regeneron выросли на 2,6% в четверг после падения на 3,3% с начала года по закрытие торгов в среду.

Победа в области генной терапии

Генная терапия компании Regeneron лечит крайне редкое наследственное заболевание, вызванное генетической мутацией, которая препятствует выработке у детей белка, необходимого для слуха.

Препарат, который будет продаваться под названием Otarmeni, вошел в число первых девяти лекарств, отобранных в октябре для участия в новой программе ускоренного рассмотрения заявок FDA. Эта программа, которую активно продвигает комиссар FDA Марти Макари , направлена ​​на ускорение рассмотрения заявок, позволяя принимать решение об одобрении препаратов, отвечающих приоритетным задачам здравоохранения страны, всего за один-два месяца.

Генная терапия, как правило, является самым дорогим лекарством в мире, стоимость одной процедуры часто составляет миллионы долларов. Но компания Regeneron заявила в четверг, что сделает это лечение доступным бесплатно в США. В прошлогоднем видеоролике Макари предположил, что препарат Regeneron был выбран для получения ваучера отчасти потому, что компания рассматривала возможность предоставления этого лечения бесплатно.

Компания Regeneron не взимает плату за генную терапию, потому что хочет «подчеркнуть силу прорывных биотехнологических инноваций и все то хорошее, что они могут принести в нашу жизнь и здоровье», — заявил президент компании Джордж Янкопулос на мероприятии в Белом доме.

Одобрение является редким светлым пятном в истории генной терапии, которая сталкивалась с проблемами безопасности , некоторыми коммерческими неудачами и снижением интереса инвесторов.

В ходе клинического исследования 12 пациентов в возрасте от 10 месяцев до 16 лет изначально страдали глубокой глухотой, не слыша громких звуков, находящихся рядом, например, звука работающей газонокосилки. Через шесть месяцев после генной терапии 75% пациентов смогли слышать достаточно хорошо, чтобы избежать необходимости в кохлеарных имплантатах. Три пациента даже начали слышать шепот.

«Это просто поразительно и действительно беспрецедентно», — сказал Джонатан Уиттон , руководитель глобальной программы Regeneron по лечению заболеваний слуха, в интервью перед объявлением об одобрении. «Это знаковое событие не только для области лечения заболеваний слуха, но и для генной терапии в целом».

Прорыв стал результатом десятилетий исследований первопричин потери слуха. Лечение, разработанное компанией Regeneron, проводится хирургическим путем: с помощью небольшого катетера рабочая копия гена вводится во внутреннее ухо. Это лечение предлагает пациентам потенциальную альтернативу таким устройствам, как кохлеарные импланты, которые были впервые одобрены в 1980-х годах. Эти импланты изменили жизнь многих глухих людей, но имеют свои недостатки. Внешнюю часть обычно необходимо снимать во время сна, душа или плавания, что создает потенциальную угрозу безопасности для родителей.

В течение нескольких лет компания Regeneron сотрудничала с небольшой биотехнологической компанией Decibel Therapeutics Inc. над генной терапией. Три года назад Regeneron приобрела эту компанию примерно за 100 миллионов долларов.

«Он меня слышит»

Сын Сиерры Смит, Трэвис, родился на шесть недель раньше срока и не прошел тест на слух новорожденных в отделении интенсивной терапии.

Смит, проживающий в северной части штата Нью-Йорк, настоял на том, чтобы его сын прошел генетическое тестирование, которое выявило мутацию, вызывающую глухоту. Его включили в клиническое исследование компании Regeneron, и в июне прошлого года он получил необходимое лечение.

Через несколько месяцев после операции Сиерра громко рассмеялась в машине, испугав Трэвиса. Его реакция напугала ее в ответ.

«Это был трогательный момент, — сказала она. — Мой сын наконец-то смог меня услышать».

Спустя почти год после лечения Трэвис, которому сейчас 2 года, знает свое имя, пытается говорить и слушает музыку. Он играет на маленькой игрушечной гитаре и губной гармошке и бежит через весь дом, когда слышит песню своего любимого исполнителя, Бруно Марса.

«Я могу сказать ему, как сильно я его люблю, и он меня слышит, — сказала она. — Это совсем другой мир».

В четверг Сьерра и Трэвис присутствовали на пресс-конференции в Белом доме, где было объявлено об одобрении решения.

Лечение Лилли

Компания Regeneron — не единственная фармацевтическая компания, изучающая генную терапию для лечения потери слуха. В 2022 году компания Eli Lilly & Co. приобрела компанию Akouos Inc. примерно за 487 миллионов долларов, получив доступ к аналогичному методу лечения. Два года спустя ранняя стадия клинических испытаний препарата была признана успешной, когда он позволил 11-летнему мальчику впервые услышать . Сейчас препарат находится на средней стадии тестирования.

Обе компании нацелены на небольшой рынок: в США ежегодно рождается около 50 детей с потерей слуха, вызванной вариантами гена OTOF. Получив одобрение первой, Regeneron сможет привлечь множество пациентов до того, как генная терапия Lilly будет разрешена к применению.

Компания Regeneron считает, что сможет вылечить всех существующих пациентов «довольно быстро», — заявил Арис Барас , один из руководителей направления генной терапии в Regeneron. Барас назвал разработку препарата для восстановления слуха у глухих пациентов «достижением, которое случается раз в карьере».

«Это небольшое количество пациентов, но какой огромный эффект это оказывает», — сказал он.

Последний острак

Прошлым летом Трамп обрушился с критикой на 17 крупных фармацевтических компаний, включая Bristol-Myers Squibb Co. , Merck & Co. , Pfizer Inc. и AstraZeneca Plc ., призывая их снизить цены.

Это побудило множество фармацевтических компаний согласиться снизить цены на некоторые лекарства в рамках программы Medicaid. Они также обязались продавать лекарства со скидкой напрямую потребителям и выпускать новые препараты по тем же ценам в США, что и за рубежом. Взамен эти фирмы получили трехлетнюю отсрочку от угрозы введения пошлин. Компания Regeneron была единственной, кто отказался от этого предложения.

Трамп использовал пошлины в качестве рычага давления, чтобы заставить компании из разных отраслей перенести производство в США. Президент давно критикует зарубежное производство лекарств как угрозу национальной безопасности, и многие компании объявили о планах вложить миллиарды долларов в отечественное производство, чтобы избежать этих пошлин.

В начале этого месяца администрация объявила о введении пошлин в размере до 100% на некоторые импортные лекарства. Эта пошлина распространяется на запатентованные препараты, производимые в странах, не имеющих соглашений с США о пошлинах, и покрывает компании, которые не заключили с администрацией соглашений о снижении цен.

Авторы: Джерри Смит и Джефф Мейсон

https://www.bloomberg.com/news/articles/2026-04-23/regeneron-s-gene-therapy-for-deaf-children-wins-fda-approval-regn?srnd=phx-industries-health