Клеточное омоложение: началось первое клиническое исследование на людях, направленное на то, чтобы повернуть вспять биологические часы

Генная терапия, разработанная бостонской компанией Life Biosciences, первоначально тестируется на пациентах с глаукомой — нейродегенеративным заболеванием, разрушающим зрительный нерв и часто приводящим к необратимой слепоте.

Основная цель — дать возможность нейронам этого нерва, которые обычно не способны к регенерации, восстановить утраченные функции.

Метод включает активацию трех специфических генов, способных осуществлять «частичное перепрограммирование».

Это означает, что они замедляют биологические часы взрослой клетки, не допуская при этом потери ею своей идентичности или специализированной функции.

В качестве меры предосторожности система разработана таким образом, что эти гены активируются только тогда, когда пациент принимает антибиотик доксициклин; если его прием прерывается, лечение полностью прекращается.

Шарон Розенцвейг-Липсон, главный научный сотрудник компании, подчеркнула абсолютный контроль, который обеспечивает эта стратегия:

«Она дает нам большую гибкость в активации и деактивации генов, предотвращая их сохранение в активном состоянии дольше, чем это необходимо для омоложения клеток».

Она также уточнила, что компания решает проблему «по одному возрастному заболеванию за раз» и что на данный момент они не стремятся к омоложению всего организма, хотя надеются достичь этого в будущем.

Дэвид Синклер, известный генетик из Гарвардской медицинской школы и основатель компании, чья лаборатория ранее продемонстрировала эффективность этого подхода на мышах и приматах, выразил глубокое воодушевление после того, как стал свидетелем введения первой дозы препарата человеку, получившей название ER-100.

В своих аккаунтах в социальных сетях Синклер назвал это событие исторической вехой после 25 лет научных исследований:

«Скрестите пальцы, чтобы наша первая попытка омоложения человека увенчалась успехом. Это достижение потребовало усилий многих талантливых людей, которые решили не слушать критиков и скептиков».

Побочные эффекты?

Несмотря на огромный оптимизм, международное научное сообщество проявляет крайнюю осторожность из-за присущих процессу биологических рисков. Наибольший страх при перепрограммировании клеток вызывает возможность того, что процесс может выйти из-под контроля и привести клетки к раковому состоянию.

По этой причине глаз был выбран в качестве идеального органа для начала исследований, поскольку любые местные осложнения значительно снижают риск опасных для жизни побочных эффектов. Мэтт Кэберлейн, эксперт по долголетию и соучредитель компании по профилактической медицине Optispan, предостерег о нынешней сложной ситуации:

«Перепрограммирование имеет огромный потенциал, если его можно безопасно применять на людях. Однако технология находится на очень ранней стадии, и вероятность катастрофических побочных эффектов высока».

Разделяя это мнение, нейробиолог Пит Уильямс из Австралийского центра исследований зрения приветствовал появление новой стратегии лечения рака сетчатки, но признался, что обеспокоен огромными ожиданиями общественности.

«Эта терапия получила слишком много внимания со стороны СМИ. Если что-то пойдет катастрофически не так, это может разрушить будущее всей этой области исследований», — заявил он.

Текущее клиническое исследование, подробности которого были опубликованы на этой неделе в журнале Nature, планирует лечить до двенадцати человек с глаукомой, с намерением в дальнейшем расширить его на пациентов с неартериальной передней ишемической оптической нейропатией — еще одним серьезным и острым заболеванием зрения, вызывающим необратимое повреждение зрительного нерва.

источник